Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。为攻克Ⅰ型糖尿病治疗中存在的难题，研究团队开创性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技术，对供体胰岛细胞进行了改造：敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原，转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。值得注意的是，整个治疗过程完全未使用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
84天的严密监测显示，移植细胞成功躲避了免疫系统的“追杀”，未引发T细胞活化或抗体反应。影像学检查证实移植物存活良好，患者糖化血红蛋白显著下降42%。
研究团队表示，此次使用的低免疫基因编辑技术可能获得更多治愈性β细胞，未来有望实现无需免疫抑制的糖尿病根治方案，让数百万患者摆脱每日扎针的痛苦及长期并发症的出现。
基因编辑技术不断取得新突破
基因编辑技术是一种能够对生物体基因组及其转录产物进行定点修饰或者修改的技术，可对特定DNA片段进行敲除、加入和替换等，从而在基因组水平上进行精确的基因编辑。
今年以来，中国科学家在基因编辑领域也取得了不少成就。近日，来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的科研人员，开发了一种新型基因编辑技术。该技术在动植物中实现了从几千个碱基到几百万个碱基级别的大片段DNA的精准操控，显著提升了基因编辑的尺度和能力。相关研究成果8月4日在线发表于《细胞》杂志。
当前，基因编辑技术正从实验室内的理论研究与初步探索向实际应用场景转化。在医学领域，基因编辑技术为遗传病的治疗提供了新的方法。在农业领域，通过基因组编辑技术与水稻杂种优势利用技术的结合，我国成功培育出新一代抗镉超级稻。在生物制造领域，基因编辑技术是实现产量提升、成本降低、能耗减少的新型“催化剂”。
据《Big Ideas 2023》投研报告预测，到2030年基因编辑疗法年总收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗Ⅰ型糖尿病，年总收入将扩展至600亿美元。
多家上市公司布局基因编辑技术
A股市场有超20家上市公司涉及基因编辑技术。
稳健医疗旗下全棉时代与华中农业大学作物遗传改良国家重点实验室联合成立棉花研究院，通过基因编辑技术、海陆融杂交技术等进行全棉时代1号及水刺专用高衣分棉种的培育、扩繁。
药康生物持有灵康生物33.34%股权，灵康生物专业从事实验猪的疾病动物模型研发、基因编辑动物开发、动物实验服务、异种器官移植研究等业务。
皇氏集团目前对水牛基因编辑技术进行了储备。
秋乐种业利用基因编辑手段开展了抗穗腐病、抗青枯研究。
从机构关注度来看，据数据宝统计，截至目前，合计有21只基因编辑概念股获得机构“积极型”评级（含买入、增持、强烈推荐等），其中稳健医疗最受机构青睐，合计有27家机构研报提及该股。
国联民生证券研报认为，稳健医疗2022年以来通过收并购完善医用耗材业务品类，已覆盖低值医用耗材七大类中的六大类；B端+C端+出口多维发力，2024年收购GRI公司完善全球产能和渠道。未来，高端伤口敷料国产替代空间广阔，一次性手术室耗材渗透率有望提升。
机构评级家数靠前的还有科前生物、百普赛斯、信立泰、昭衍新药等。
